La terapia génica cambia la vida a seis niños con dos enfermedades raras
ELMUNDO.ES SÁBADO, 13 DE JULIO DE 2013 Los hermanos del 'paciente 1' eran niños sanos hasta que a los 18 meses empezaron a presentar una rápida neurodegeneración. Ambos murieron a los cuatro años afectados por una rara enfermedad genética sin tratamiento llamada leucodistrofia metacromática. A pesar de que sus genes le tenían reservada la misma suerte, el 'paciente 1' ha podido librarse de su destino gracias a la terapia génica y hoy va a la guardería como un niño normal. Ni su identidad ni la de otros cinco niños tratados con esta técnica en el Instituto San Rafael de Milán (Italia) han sido reveladas, pero se sabe que proceden de todo el mundo: Egipto, Argentina, EEUU, Polonia, Italia, Ucrania... Tres de ellos padecían ese tipo de leucodistrofia y otros tres el síndrome de Wiskott-Aldrich, los seis han podido curarse gracias a la terapia génica, tal y como se describe esta semana en las páginas de la revista 'Science'. Aunque se trata de enfermeda